临床等效性检验是一种评估新药物疗效的方法，在临床试验中广泛使用，旨在比较两种药物的效果是否相似。这种方法补充了生物等效性评估的局限性，现已成为常规实践。本文探讨了临床等效性评价的关键问题，包括等效界限的确定、临床终点的选择、试验设计和统计分析等方面，这些讨论对于正确理解和应用临床等效性评价方法具有重要意义。
检验方法
假设检验
假设检验是一种基于特定假设进行推理的方法。通常情况下，所作的假设为两组相等的零假设，统计推断主要关注的是两组之间是否存在显著差异。如果p \u003e α，则无法拒绝零假设，但这并不表明两组相等，因为测试的功效未知。如果p ≤ α，则可以拒绝零假设，但只能得出两组在统计上有差异的结论，而不能评估差异的程度。这种传统检验方法难以满足临床实践中对疗效差异的评估需求。因此，需要建立不同于传统检验假设的新假设，以便能够对非劣效性和等效性进行推断。
检验假设的构建和检验统计量
无效假设（null hypotheses）和备选假设（alternative hypotheses）分别用H0和Ha表示。以α作为总体检验水平。表1列出了几种不同情况下的检验假设和检验统计量计算的通用公式。本表所示的检验统计量假设数据来自大样本，且数据分布正常。其中d为T组样本效应值减去S组样本效应值的差值，即d = T - S，sd为d的标准误差。z为检验统计量，服从标准正态分布。
非劣效性试验
非劣效性试验只需进行一次单侧检验（one-sided test）。如果p ≤ α，则H0被拒绝，可以推断T非劣效于S。如果p \u003e α，则不能得出非劣效性的结论。这里的α是指，当T的实际疗效低于S且效果差值大于δ时，错误地得出T非劣效于S结论的可能性。
参考资料
新药临床等效性分析方法及其评价.万方数据.2024-10-26
新药临床等效性分析方法及其评价.新药临床等效性分析方法及其评价.2024-10-26
新药临床等效性分析方法及其评价.知网空间.2024-10-26